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8家值得关注的基因编辑公司:基因大牛的创业项

时间:2018-11-24 阅读: 50次

  初次听闻基因修改,是在初中的生物课本上。经过基因修改技能,像剪刀相同能够剪切、敲除、乃至刺进特定的基因片段,然后到达治好疾病或许提高某种才能的意图。这样的描绘听起来颇具科幻颜色。咱们也知道,即就是在今日,基因修改技能也没有发到达这样的程度。不过,能够必定的是继基因的存、读之后,基因的“写”也就是修改在近年进入医疗职业。CRISPR/Cas9等技能的诞生之于基因修改恰似神来之笔,他的呈现使得这个范畴的研讨取得了极大的发展。张锋、Emmanuelle Charpentier、Geoger Church、Jennifer Doudna、David Liu等一众大神领衔,在技能老练之后,基因修改技能开端走向科研到医疗的转化之路。这些运用首要包含遗传性疾病、稀有病的医治,异种器官移植等。这些公司正在经过技能运用和转化为医疗带来改造。依据此,动脉网甄选了全球将基因修改运用到医疗范畴的几家抢先公司。1、Crispr Therapeutics图片来自Crispr Therapeutics官网从现在来看,由于监管条件的原因, Crispr Therapeutics要愈加抢先一点。这家坐落瑞典的公司建立于2013年10月31日。最早,它的姓名叫做Inception Genomics AG.于2014年4月28日改为现用名。CRISPR Therapeutics的开创人是被外界称为“CRISPR女神”的Emmanuelle Charpentier博士。她是这项改造性技能的要害发明者之一,曾在2012年一年赢得了十个闻名的科学奖项,而且正式接手德国柏林马普研讨院感染生物学研讨所所长一职。Charpentier授权了CRISPR Therapeutics将CRISPR / Cas9技能用于人类疾病医治的研讨。2017年12月,这家公司初次提交了临床实验。CRISPR Therapeutics的疗法叫做CTX01,可用于医治β地中海贫血。他们经过基因修改技能在体外对细胞进行改造,再从头回输到患者体内。现在他们正在与Vertex Pharmaceuticals 进行协作。此外,CRISPR Therapeutics还正在研讨一系列针对肝脏、肌肉和肺部疾病的医治办法。依据CRISPR Therapeutics发布的音讯,他们将在2018年在欧洲发动CTX01的成人临床实验,这也是CRISPR 的人体实验首秀。别的,他们还计划在2018年请求CTX01的美国临床实验。CRISPR Therapeutics也是国际上融资最多的临床生物技能公司之一。2014年,CRISPR Therapeutics首轮融资2500万美元,加州风投组织Versant Ventures是最早的支撑者。随后,这家公司又取得了12位出资者参加的B轮融资,募资总额达1.02亿美元。除了全资计划,CRISPR Therapeutics还与拜耳宣告建立一家专心于开发和商业化血液疾病、失明和先天性心脏病新疗法的合资企业。这项买卖将为CRISPR Therapeutics带来至少3.35亿美元的收益。这家公司在2016年经过纳斯达克IPO,现在市值约27.3亿美元。2、Intellia图片来自Intellia官网与CRISPR Therapeutics相同,Intellia相同具有基因修改的体外和体内医治渠道,他们在研讨针对镰刀细胞疾病的医治计划。这家公司建立于2014年,开创人之一是另一位CRISPR大牛Jennifer Doudna。Intellia的独家授权并非直接来自Doudna,而是另一家公司Caribou Biosciences。严厉意义上讲,Intellia其实是由Caribou Biosciences和 Atlas Venture一起建立。Caribou Biosciences将其技能授权给了Intellia,使之成为人类医治技能运用的独家授权者。别的,诺华还接受了Intellia为期5年的非独家CRISPR技能体内医治运用权。Intellia现在别离有4个体内医治项目和4个体外医治项目。这家公司于 Regeneron Pharmaceuticals在协作开发一种转甲状腺素淀粉样变性(ATTR)的疾病疗法,这是一种全身蛋白反常堆积的疾病。其间,ATTR、HSC的项目现已进入后期临床前研讨阶段。剖析人士以为,Intellia和 Editas 都将在2018年发动人体实验,不过Intellia现在没有揭露此意向。3、Caribou Biosciences图片来自Caribou Biosciences官网在Atlas Venture的1100万美元支撑下,Jennifer Doudna (Editas的开创人之一)创建了Caribou Biosciences。与本文说到的几家公司比较,Caribou Biosciences重视的规模则更广一点。除了医学,他们还致力于基因修改技能在农业、生物学、工业生物学方向的转化研讨。他们期望与各个商场的职业领导者构成联盟。经过技能授权、产品研制的办法,Caribou Biosciences期望为医疗和生物职业带来改造。在医疗方面,精准医疗药物体现除了对医疗及其为满意需求的推翻才能。Caribou Biosciences的技能渠道则有望在多个不同的细分范畴供给转化性药物。现在公司掩盖的医治范畴包含微生物、动物医疗、医治性生物出产等。1、人体医治人体医治首要经过建立公司Intellia来掩盖,Caribou Biosciences颁发了这家公司该技能在人体医治的独家运用权。Intellia基因体内和体外运用的研讨,包含血液疾病和癌症等适应症。2、微生物很多研讨都解说了微生物和人类健康之间杂乱的相互效果,Caribou Biosciences的技能渠道有潜力开发具有针对性的抗菌疗法,进而调理或消除杂乱菌群中的特定菌株。3、医治性生物制剂许多生物制剂其实是从大规模细胞培养体系中发作的,比方重组医治蛋白、疫苗、基因医治载体等。Caribou Biosciences可运用基因修改对这些细胞体系进行改造,以发作更高质、更高产的医治性生物制剂。Caribou Biosciences现在现已完结B轮融资,总计募资4450万美元。它出资方包含诺华、F-Prime,以及多位个人出资者。在很多依据CRISPR的基因修改公司中,Caribou Biosciences不是融资最多的,也不是团队最奢华的。但它的商业模式却与前者都不同,与直接自己做产品转化不同,Caribou Biosciences给自己的定位好比是制药范畴的CRO。它所效劳的并不是患者,而是为患者效劳的企业。Caribou Biosciences把自己界说为技能的供给者、产品的设计者,这使得他能够为许多没有CRISPR技能的生物技能企业也能够获益于这项技能,终究使得技能尽早的发挥价值,谋福于患者。不过,由于与Jennifer Doudna与张锋专利大战失利,这家公司或许也将面对不小的应战。4、Editas图片来自Editas官网Editas的开创团队曾让他被称为是最有远景的基因修改公司。开端,这家公司由五位全球基因修改首领一起创建,其首轮融资总额就高达4300万美元。Editas享有哈佛大学和Broad研讨所的独家技能授权,他们在基因修改、蛋白质工程、分子和结构生物学范畴均处于国际抢先地位。科学常常给咱们的日子带来惊喜,能够让咱们俄然完成从前看起来遥不行及的工作。CRISPR就是这样的技能。假如能够修正破损的基因,假如能够处理DNA骤变疾病的根本原因,那或许医学就会发作天翻地覆的改变。这正是Editas正在尽力的方针,他们期望将基因修改技能转化为新的药物和疗法,对基因序列进行修改纠错,从基因水平上对疾病进行医治。现在的研制管线中,眼科疾病是研制要点,比方Lebe先天性黑蒙、遗传性视网膜疾病。公司在2016年8月宣告了与基因医治公司Adverum的协作关系,两边将协力开发基因组修改类药物以医治五种遗传性的视网膜疾病。2018年1月,这份协议的条款被扩展,Adverum和Editas将研讨期限延伸至2018年第三季度;从现在至2020年8月,Editas保留了一系列可行权利。早年间,Editas还与Juno制药结成了研制联盟。Editas的技能敞开了Juno在CAR-T医治范畴的新篇章。为此,Juno支付了4700万美元的预付金,并许诺了总计6.9亿美元的研制里程碑资金。上文说到,Editas几乎是有史以来最梦境的草创团队,最早成员包含张锋、J. Keith Joung、Jennifer A. Doudna等。建立之际,Editas取得由Flagship Ventures等领投的4300万美元A轮融资。2015年8月,建立将近2周年之际,再次取得1.2亿美元B轮融资,本轮融资由Boris Nikolic博士领投,Google Venture、Third Rock Ventures、Khosla Ventures等14家组织跟投。值得一提的是,领投人Boris Nikolic曾是比尔·盖茨的首席科学参谋。为了参加此次出资, Nikolic专门建立了基金Bng0基金,比尔·盖茨是该基金出资人之一。Editas在2016年2月份登陆纳斯达克,共征集资金1.09亿美元,现在市值约17.5亿美元。依据和君医药医疗研讨中心的数据,现在Editas的首要股东为Flagship Ventures(16.6%),Third Rock Ventures(15.6%),Polaris Venture Partners(15.6%),Bng0(盖茨,9%),Bosley(4.6%),Viking Global、Fidelity和Deerfield(合计5.8%)。5、Precision Biosciences图片来自Precision Biosciences官网Precision Biosciences建立于2006年,是美国的一家生物技能企业。开创人Matt Kane结业于罗斯霍曼理工学院,并持有杜克大学的MBA学位。Precision BioSciences具有一个叫做ARCUS的技能渠道,能够出产出基因修改所需求的、具有高特异性的核酸酶,使其能够在杂乱基因组的任何方位刺进、去除和润饰DNA。这是Precision BioSciences的专利技能。除了基因修改,Precision BioSciences也在依据 ARCUS技能进行肿瘤免疫医治的研讨探究。过继性T细胞疗法(如CARR 、RTCR)在肿瘤中取得了十分好的效果,这些疗法广泛以为是打破性技能。可是,高度个性化的医治性质使得这些办法的医治周期都比较长、费用也十分高。为了战胜这些应战,Precision BioSciences期望依据ARCUS技能开发新的细胞免疫疗法。不同的是,这些细胞的来历是健康的捐赠者,而不是此前的肿瘤细胞患者。他们期望经过这样的办法战胜现有办法的医治约束,扩展细胞免疫疗法的适应症和患者数量。这种可仿制、可扩展的制作办法将比传统的办法更具经济性。别的,像许多公司都在进行的遗传性疾病医治、食物,Precision BioSciences也有所涉猎。不过,比较之下,Precision BioSciences最大的优势仍是在酶的出产上,究竟他们是职业中卖铲子的人。6、Sangamo图片来自Sangamo Therapeutics官网Sangamo Therapeutics创建于1995年,前称Sangamo BioSciences, Inc。这家坐落加利福尼亚的公司市值超越16亿美元,他们所运用的并不是CRISPR技能,而是另一个修改体系zinc-finger nucleases。zinc-finger nucleases即锌指核酸酶(ZFN),是由锌指蛋白(Zn)与核酸内切酶(FokI)组成的交融蛋白。其效果机制是先对DNA双链分子进行切开,构成DNA双链开裂切断(DNA double-strand break),然后激活细胞内的非同源结尾衔接修正机制(nonhomologous end joining),或许同源重组修正机制(homology-directed repair),运用细胞本身的修正机制对DNA进行遗传学润饰。Sangamo的三个项目Hemophilia B(血友病 B),MPS I(Hurler综合征)和MPS II(亨特综合症)都现已开端了体内基因组修改临床实验,现在都现已进入临床I/II期。这三种疾病都是由于基因骤变导致蛋白质表达量缺乏或缺失,ZFN有望将编码缺失蛋白质的功用基因永久性地刺进肝细胞的白蛋白基因中的特定位点。不仅如此,Sangamo还不仅仅是一家基因组修改公司。公司在细胞医治和基因医治范畴也具有一流的技能才能,他们还能够经过将这些技能授权给其他公司,一起开发能够处理遗传学疾病的医治计划。比方授权给辉瑞的血友病A(SB-525)基因疗法,授权给Shire的亨廷顿舞蹈症基因疗法,以及授权给Bioverativ的β地中海贫血细胞疗法等。其间,授权给辉瑞的血友病A(SB-525)基因疗法现在正在进行I / II期临床实验。

   别的,Sangamo还有两个自行研制的细胞医治项目,别离是用于人类免疫缺点病毒和爱滋病毒/爱滋病的ZFN介导的自体T细胞产品SB-728-T、以及医治爱滋病毒/爱滋病B-728-HSPC。现在这两个产品均处于I/II期临床实验阶段。7、eGenesis图片来自eGenesis官网eGenesis建立于2014年,无论是科学家仍是参谋团队,这家公司的团队都汇聚了一批基因工程和再生医学范畴国际公认的首领。eGenesis致力于异种器官移植的研讨和商业化,期望经过基因修改以及克隆技能,完成用动物器官来进行人体的器官移植。器官移植的来历一向是困扰临床医疗的问题,每个人身上的器官断定且刚好的。A需求移植的器官必定是要来自B或许C,全球需求器官共同的人数或许有几百万人,紧靠器官捐赠无疑是不行的。,每年能够用于移植的器官数量十分有限,成功进行的器官移植手术仅有3万多例。每天都有患者在等候器官移植过程中死去。异种器官移植就是在动物身上培养出新的器官,然后处理现在医疗范畴面对的器官匮乏的问题。eGenesis挑选的是在猪身上进行器官培养,由于这种动物的器官在尺度和功用上都与人体器官较为挨近。但即使是人与人之间的器官移植都存在排异的或许性,又何况是不同物种呢。除了免疫排异反响外,猪的基因组中还有一段内源性逆转录病毒(PERV)序列,直接将其器官一向到人体内或许会导致新式疾病的传达。这是几十年来一向困扰科学家们的难题。2017年8月,《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研讨。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研组织与公司的团队运用CRISPR-Cas9基因修改技能,一举处理了将猪器官移植到人体内的要害难题。这项研讨的带头人就是eGenesis的开创人杨璐菡,经过CRISPR-Cas9技能,这支跨国团队成功使得猪的原代细胞系中一切的PERV系列失活。接下来,他们又运用克隆技能成功培养除了猪的胚胎,将这些胚胎一向到代孕的母猪体内,然后产下PERV序列处于失活状况的小猪。处理PERV带来的安全隐患后,eGenesis下一步要处理的问题是怎么敲除猪器官内会引起人类激烈免疫反响的基因,并刺进一些能防备潜在毒性的基因。eGenesis现在总共完结了两轮融资,募资总额4000万美元,出资组织包含ARCH Venture、Khosla Ventures等全球尖端风投组织。8、Beam Therapeutics图片来自Beam Therapeutics官网在以上一切的公司中,Beam Therapeutics是最年青的。这家公司2017年才建立。但无疑,这家公司建立的音讯是最颤动的。Beam Therapeutics由三位CRISPR范畴范畴的“大神”联合兴办,别离是MIT终身教授张锋、哈佛大学化学家David Liu、以及哈佛大学麻省总院博士Keith Joung。Beam Therapeutics是全球首家运用单碱基修改技能开发精准基因药物的立异公司,一经建立便取得了来自F-Prime Capital Partners和ARCH VenturePartners领投的8700万美元的A轮融资。这家公司的核心技能首要建立在张锋和David Liu的科研打破之上,具有多个具有知识产权的基因修改渠道。Beam Therapeutics取得的第一个技能授权来自哈佛大学,David Liu实验室的DNA碱基修改渠道和张这次技能授权首要是基因修改在人类医治中的运用。该协议掩盖了David Liu实验室开发的两个根本的修改渠道。该技能初次完成了不依赖于DNA开裂而能够将DNA四种碱基A、T、G、C进行替换。第二个技能授权来自Broad研讨所。依据协议,Beam Therapeutics能够取得张锋实验室RNA碱基修改技能的运用权。该技能最早于2017年宣布在《Science》杂志上,能够将Cas13 与腺苷脱氨酶链接,然后在转录RNA完成从A到G的单碱基修改。这两项技能授权是排他性的,但假如Beam Therapeutics后期并没有对其进行活跃开发,哈佛大学也能够将技能授权给别人。Beam Therapeutics正在经过基因修改技能开发精准的遗传药物。他们期望经过专有的碱基修改技能,最终,Beam Therapeutics又经过 Editas,取得了此前哈佛大学、Broad研讨所、麻省总医院授权给 Editas的修改技能。经过这项协议,Beam Therapeutics取得了来自David Liu以及Keith Joung实验室的独家专利答应。作为报答,Editas则持有了部分Beam Therapeutics的股权,并有资历运用期相关支撑产权技能。现在,Beam Therapeutics的董事会成员包含首席执行官John Evans,出资人 Kristina Burow、Stephen Knight、 and Robert Nelsen,联合开创人张锋,以及独立董事Mark Fishman教授(哈佛大学干细胞与再生生物学教授)。基因修改是现在以为最有期望处理单基因疾病的技能手段。全球单基因疾病诊断商场越有750亿的商场份额,而在医治商场,剖析人士以为或许到达2兆美元。无疑,这项技能将在医疗健康范畴发挥严重效果,它的一系列技能打破、效果转化使得抱负越来越挨近实际。这项技能将怎么推翻医疗,咱们尚不行知,但信任未来不远,咱们拭目而待。

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